Kygevvi

Autorisation pour UCB de commercialiser aux USA un médicament contre une myopathie rare

UCB a annoncé lundi soir avoir obtenu le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA), l'agence du médicament aux Etats-Unis, pour la commercialisation de son médicament Kygevvi pour le traitement de la myopathie mitochondriale avec déficit en thymidine kinase 2 (TK2d), une maladie génétique très rare et potentiellement mortelle.

Le Kygevvi, qui associe doxecitine et doxribtimine, a été approuvé pour des patients adultes mais aussi pédiatriques. Selon UCB, son traitement, qui montre jusqu'ici une réduction de 86% du risque de décès, est le premier et seul approuvé jusqu'ici pour ces patients atteints de TK2d.

La TK2d est une myopathie d'origine génétique, une maladie qui se manifeste par une faiblesse progressive et extrême des muscles. La prévalence de cette maladie est estimée à 1,64 cas par million d'habitants dans le monde.