Geen gevaar voor kanker bij gentherapie via AAV-virus
In de herfst van 2012 heeft het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) het gewijzigde AAV (adeno-associated virus) goedgekeurd als eerste gentherapie voor klinisch gebruik in de westerse wereld. uniQure, een Nederlands biotechnologisch bedrijf, heeft AAV-LPL S447X ontwikkeld voor de behandeling van een zeer zeldzame hereditaire metabole aandoening (1-2 op de 1 miljoen mensen), meer bepaald lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD).
LPLD veroorzaakt ernstige afwijkingen van het pancreas. Het AAV-LPL S447X wordt gebruikt als virale vector om een intacte kopie van het vereiste gen naar de zieke cellen te brengen. Bij een grondige analyse werd aangetoond dat het AAV-LPLS447X uiterst zelden wordt opgenomen in het genoom van de gastheercellen. Mocht dat gebeuren, zou dat inderdaad kunnen leiden tot de vorming van genen die kanker in de hand werken.
(referentie: Kaeppel C et al. Nature Medicine. 2013;doi:10.1038/nm.3230)