Het drama van de klinische studie...
Geneesmiddelen moeten bij mensen uitgeprobeerd worden vooraleer ze op de markt mogen worden gebracht. En soms komt het labo tot de vaststelling dat het middel zijn belofte niet waarmaakt en dat verdere productie zinloos is. Maar wat doe je als een aantal van de testpersonen ervan overtuigd is dat het middel wél werkt, al tonen de medische tests het tegendeel aan? Dit drama doet zich nu voor met Metazym...
Voor diegenen met een kort geheugen: Metazym kwam vorig jaar in het nieuws door de ouders van de kleine Sandra Massart. Sandra lijdt aan MLD (metachromatische leukodystrofie), een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij de patiënt aftakelt tot hij overlijdt. Genezing bestaat niet, behandeling evenmin. Maar ergens was er toch een lichtpuntje, want het farmabedrijf Shire had klinische proeven ontwikkeld met Metazym, een peperduur middel dat de ziekte misschien een halt zou kunnen toeroepen, maar niet genezen.
Acht uit studie
Dertien andere Europese kinderen met MLD kregen het wel. Drie kinderen zijn sinds het begin van de studie overleden, vijf stopten het in te nemen. Maar de ouders van de vijf andere kinderen waren enthousiast: een Belgisch (Margaux) en een Italiaans meisje, twee Poolse jongetjes en een Italiaans jongetje reageerden volgens de ouders goed.
Wel beterschap
Maar de ouders van Margaux geloven alvast de motivatie niet. Volgens hen is hun dochter wél geholpen met het experimentele middel. Zij zijn radeloos in de klinische studie gestapt en zijn even radeloos nu de studie definitief wordt stopgezet en het product binnenkort niet meer voorradig zal zijn."