MS: een agressieve behandeling is nodig
Een studie, die weleens een mijlpaalstudie zou kunnen worden, toont aan dat een combinatie van immunosuppressiva in hoge dosering en transplantatie van homologe stamcellen een lange remissie kan bewerkstelligen bij patiënten met een actieve relapsing remitting multipele sclerose.1
Relapsing remitting multipele sclerose (RRMS) is de frequentste vorm van de ziekte (85% van de gevallen). Er bestaat nog geen echte behandeling waarmee je RRMS kan genezen. Er bestaan alleen symptomatische behandelingen. High-Dose Immunosuppression Autologous Transplantation for Multiple Sclerosis (HALT-MS) is een fase II-studie die de waarde van een immunosuppressieve behandeling in hoge dosering gevolgd door transplantatie van homologe stamcellen heeft onderzocht bij patiënten met een relapsing remitting multipele sclerose met toenemende invaliditeit (score op de EDSS, Expanded Disability Status Scale, van 3 tot 5,5) ondanks een ziektemodificerende behandeling.
HALT-MS, studieopzet
Het primaire eindpunt van de studie was de overleving zonder complicaties, met name de overleving zonder optreden van één van de volgende tekenen van ziekteactiviteit: verergering van de handicap, relaps of optreden van nieuwe letsels bij beeldvorming door magnetische kernspinresonantie. De patiënten werden geëvalueerd tot vijf jaar na de transplantatie. 25 patiënten hadden erin toegestemd om deel te nemen aan de studie. Uiteindelijk hebben 24 patiënten een immunosuppressieve behandeling in hoge dosering en transplantatie van homologe stamcellen gekregen.
Duidelijke resultaten
De follow-up bedroeg gemiddeld 62 maanden. De overleving zonder complicaties (zie bovenstaande definitie) bedroeg 69,2% (90% BI: 50,2%-82,1%). De progressievrije overleving was 91,3%, de overleving zonder klinische relaps 86,9% en de overleving zonder ziekteactiviteit bij MRI 86,3%. De bijwerkingen van de behandeling waren de bijwerkingen die te verwachten waren met een dergelijke behandeling. Er werd geen enkele late neurologische bijwerking genoteerd. Bij de patiënten die de hele studie hebben voltooid, werd een verbetering van de neurologische invaliditeit gemeten: mediane daling van de EDSS-score met 0,5.
Figuur 1 - Overleving zonder complicaties
Eerstekeuzebehandeling
Als de gegevens zouden worden bevestigd, kan je door toediening van immunosuppressiva in hoge dosering gevolgd door transplantatie van autologe hematopoëtische stamcellen een langdurige remissie bewerkstellingen bij patiënten met een actieve relapsing remitting MS, vooral de patiënten die niet reageren op de gebruikelijke behandeling. Die behandeling zou dan ook een eerstekeuzebehandeling kunnen worden in die context.
Nash A et al. 'High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS'. Neurology 2017. Online gepubliceerd voor de papieren versie. doi : 10.1212/WNL.0000000000003660.